FDA于2015年12月8号批准第一个重组血管性血友病因子(Vonvendi)治疗18岁及以上的成年人的血管性血友病(VWD)。Vonvendi是FDA批准的第一个重组血管性血友病因子,用于血管性血友病的治疗或控制出血。
VWD是最常见的遗传性出血性疾病,涉及约1%的美国人。血管性血友病由于缺乏或缺陷一种血管性血友病因子而引起的,而这种因子蛋白质,是血液正常凝固的关键因素。男女患血管性血友病概率等同,是患有血管性血友病的患者可能会出现严重的鼻子、牙龈和肠道出血,以及肌肉和关节处出血。患有血管性血友病的女性月经出血多,持续时间可能比一般人长,且在分娩后可能会大量出血。
FDA生物制品评价和研究中心主任,医学博士,Karen Midthun说:“遗传性出血性疾病患者应与医护人员商议,并确定适当的措施,以减少术中失血”。“Vonvendi的批准为血友病患者提供了另一个治疗出血的方法”。
Vonvendi的疗效及安全性评价是通过两项由69位成年血友病患者参与的临床试验确定的。这些两项试验证明,Vonvendi在治疗和控制身体的不同部位出血方面是安全、有效的。没有安全隐患出现。最常见的不良反应就是皮肤瘙痒。
美国食品药物管理局(FDA)指定Vonvendi为孤儿药治疗血友病。孤儿药是用于治疗罕见疾病的药物。
Vonvendi由美国Baxalta公司生产,总部设在加利福尼亚州西湖村。
美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)简称FDA,FDA是美国政府在健康与人类服务部(DHHS)和公共卫生部(PHS)中设立的执行机构之一。主要保证人用药和兽用药的安全性和有效性,保护公众的健康。该机构还负责美国家的食品,化妆品,营养保健品供应,也包括电子辐射产品的安全性,并为监管烟草制品。
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